Custos com os cuidados da atrofia muscular espinhal 5q (AME-5q) no Brasil

Objetivo: Este estudo estimou o custo individual de uma coorte brasileira de pacientes diagnosticados com atrofia muscular espinhal 5q (AME-5q) empregando a técnica de microcusteio considerando custos diretos e indiretos ao longo de um ano. Métodos: Foram avaliados custos hospitalares, de cuidados domiciliares e de transporte de uma coorte de pacientes em acompanhamento em 2019 no Hospital de Clínicas de Porto Alegre. O método de custeio utilizado para a avaliação de custos hospitalares foi o Time-driven Activity-based Costing (TDABC). Para os custos com cuidados domiciliares, foram realizadas entrevistas com os familiares dos pacientes. Para a estimativa de custos com transporte, valores de referência de custo por quilômetro rodado foram considerados. Os custos anuais hospitalares, domiciliares e com transporte por paciente foram calculados e estratificados de acordo com o uso ou não do medicamento nusinersena, o tipo de AME-5q e a faixa etária dos pacientes. Resultados: Foram analisados dados de 43 pacientes; 5 deles fizeram uso de nusinersena. O custo médio dos 38 pacientes que não utilizaram o medicamento foi de R$ 4.870 (mín. R$ 190 - máx. R$ 67.138), enquanto o custo médio dos 5 pacientes que fizeram uso de nusinersena foi de R$ 600.347 (mín. R$ 342.679 - máx. R$ 813.513). No grupo de pacientes que usaram nusinersena, 91% do custo total foi devido ao medicamento. No que diz respeito ao transporte, foi observado um custo anual médio de R$ 4.895 (mín. R$ 18 - máx. R$ 73.382), e o gasto médio anual familiar por paciente reportado foi de R$ 32.262 (mín. R$ 240 - máx. R$ 110.952). Os pacientes com AME-5q tipos 1 ou 2 apresentaram, em média, maior custo do que aqueles com tipo 3 ou 4, bem como os pacientes menores de 6 anos de idade em relação aos demais. Conclusões: O custo do manejo de pacientes com AME-5q demonstra valores expressivos tanto na perspectiva do sistema de saúde quanto das suas famílias. Essas estimativas foram diretamente relacionadas ao tipo da doença e ao uso de terapia-alvo.