Trofinétide dans le traitement du syndrome de Rett : résultats de sécurité d’emploi et d’efficacité à long terme issus des études LILAC et LILAC-2 en ouvert

Le syndrome de Rett (RTT) est un trouble neurodéveloppemental sévère touchant principalement les femmes. Le trofinétide (tro) a amélioré significativement les symptômes du RTT avec un profil d’innocuité acceptable dans l’étude LAVENDER. Présenter les résultats de sécurité et d’efficacité de LILAC et LILAC-2, études d’extension en ouvert de l’étude de phase (ph) 3 LAVENDER. Des patientes âgées de 5 à 21 ans atteintes de RTT ont reçu tro 2 × /jour dans l’étude d’extension LILAC sur 40 semaines (sem) à la fin de l’étude de ph 3 LAVENDER, puis dans LILAC-2 sur 32 mois. L’évaluation de la sécurité et de l’incidence des événements indésirables (EI) a été réalisée. Les critères d’efficacité comprenaient le questionnaire sur le comportement du RTT (RSBQ) ainsi que l’échelle d’impression clinique globale – amélioration (CGI-I). Un total de 154 patientes ont été incluses dans LILAC. Les EI les plus fréquemment rapportés étaient la diarrhée (74,7 %) et le vomissement (28,6 %). La variation moyenne (ET) du RSBQ à la sem 40 était de −7,3 (1,62) pour tro et −7,0 (1,61) pour placebo dans LAVENDER. Le CGI-I moyen (ET) à la sem 40 était de 3,1 (0,11) et 3,2 (0,14). Des tendances similaires ont été observées dans LILAC-2. Les symptômes du RTT ont poursuivi leur amélioration chez les participantes après l’étude de ph 3 LAVENDER, durant l’extension en ouvert sous tro jusqu’à 40 sem (LILAC), et cette amélioration s’est poursuivie jusqu’a 32 mois (LILAC-2). Aucun nouvel EI n’a été signalé dans LILAC et LILAC-2, et le profil de sécurité du tro dans LILAC était similaire à celui de LAVENDER. Tro a démontré une amélioration continue des symptômes du RTT dans les études LILAC et LILAC-2 et un profil de sécurité similaire à celui observé dans l’étude de ph 3 LAVENDER.